心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發(fā)心臟衰竭。研究人員表示，新型基因療法使用了一種心臟衰竭患者體內缺失的基因SUMO-1，這種基因幫助調節(jié)心肌細胞的鈣穩(wěn)態(tài)平衡，一旦缺失會影響心臟的收縮與舒張，從而降低心臟的泵血能力。

　　研究人員首先通過在豬體內阻斷心臟主要動脈中的血流來模擬人體心臟衰竭，然后利用改造的病毒作為載體直接給衰竭的豬心輸送SUMO-1基因。結果發(fā)現(xiàn)，豬的腫大心臟逐漸恢復到正常大小。研究人員據此推測，SUMO-1基因療法可能會對心衰患者有益。

　　此前，這個研究團隊還發(fā)現(xiàn)許多心臟衰竭患者體內還缺失另一個叫做SERCA2的基因，不過這種基因受SUMO-1基因調節(jié)。用豬進行的實驗表明，SUMO-1基因療法或上述兩種基因結合的療法，其改善心臟功能的效果比單獨運用SERCA2基因療法要好。

　　研究人員表示，他們希望能在未來幾年開展SUMO-1基因療法的第一期人體臨床試驗。此外，SUMO-1基因也可能是對付肺動脈高壓及血管疾病的有效治療標靶。Hajjar博士稱，該新研究表明SUMO-1對SERCA2的功能實施有重要作用。針對SUMO-1的基因替代療法將會有效的治療心衰病人。

　　成功的基因療法，有潛力校正導致很多疾病產生的根本原因，因此一直被視為生物醫(yī)學研究的“圣杯”，甚至，有可能像半個多世紀以前的抗生素開發(fā)那樣，引發(fā)一場深刻的醫(yī)學革命。